Wat is een Orphan Disease?

Een wees ziekte is een ziekte die niet trekken veel publieke aandacht, onderzoek, of de financiering, meestal omdat het uiterst zeldzaam is en slecht gepubliceerd. Duizenden van dergelijke ziekten zijn te vinden wereldwijd, variërend van zeer zeldzame genetische aandoeningen zoals Fatal Familial Insomnia voor tuberculose, die niet de aandacht trekken in de geïndustrialiseerde landen als gevolg van de lage incidentie van gemelde gevallen. In verschillende landen, zijn inspanningen geleverd om het onderzoek naar weesziekten, met het doel van de behandeling van mensen die lijden aan deze voorwaarden.

Een zeldzame ziekte kan worden weesgeneesmiddel ziekte om twee redenen. In eerste instantie, een ziekte die minder dan 200. 000 mensen wordt algemeen beschouwd als een wees ziekte treft, omdat er niet genoeg patiënten om onderzoek kosteneffectief te maken. Ziekten die gebruikelijk zijn in de derde wereld maar zeldzame of ongehoorde in de geïndustrialiseerde wereld zijn ook wel weesziekten, omdat ze niet aan de aandacht van grote farmaceutische bedrijven aan te trekken.

Veel weesziekten genetische aard zijn, die kunnen ze zeer uitdagend om te studeren, laat staan te behandelen. Anderen nemen de uiterst zeldzame vorm van virussen, bacteriën ongewone of eigenaardige allergieën, en ze kan enige tijd duren voor de diagnose en schrijf op, zodat ze tussendoor glipt voor maanden of jaren totdat iemand begint aan meerdere gevallen van dezelfde voorwaarde te verbinden. Onderzoekers zoals epidemiologen zijn vaak meer in contact met de opkomende ziekten dan andere, maar ze kunnen niet genoeg aandacht te trekken uiterst zeldzame ziekten aan het grote publiek bewust van het probleem te maken.

Vanuit het oogpunt van de farmaceutische bedrijven , wees de ziekte van onderzoek is een verliezer. Om wastafel een serieuze investering van tijd en energie in een potentiële behandeling voor een ziekte die alleen kan worden verkocht aan een beperkte markt is gewoon niet de moeite waard de tijd. Sommige regeringen hebben dit erkend, en op voorwaarde dat de financiering prikkels voor farmaceutische bedrijven die kiezen voor weesziekten onderzoek, in de hoop op het aantrekken van meer belang bij het ontwikkelen van behandelingen voor deze aandoeningen.

Oorzaken die zich richten op een specifieke wees ziekte hebben ook moeite om de financiering, omdat ze niet zwaar gepubliceerd. Sommige goede doelen organisaties, herkennen dit, samen hebben banded onder de algemene paraplu van onderzoek naar zeldzame ziekten, in plaats van te proberen om de financiering te krijgen voor een ziekte. Donoren voelen zich vaak prettiger doneren aan een organisatie die deken zullen distribueren de financiering als zij dat nodig acht dan te proberen te doneren aan een veelheid van oorzaken. Deze organisaties kunnen ook prive sponsor uitdagingen te identificeren, te behandelen en mogelijk te voorkomen of te genezen specifieke weesziekten.